علاج جيني تجريبي لفقر الدم المنجلي يقترب من التجارب السريرية
فريق بحثي يصف كيف جهّز علاجًا بتقنية كريسبر لإنتاجه بالجودة والحجم اللذين تتطلبهما تجربة على المرضى.
- العلاج يصحّح الطفرة المسببة للمرض في الخلايا الجذعية للمريض نفسه.
- النتائج الحالية مخبرية وفي فئران، ولم تبدأ التجربة على البشر.
- إنجاز الفريق هو أسلوب تصنيع يلبي متطلبات التجارب السريرية.
وفق موقع ميديكال إكسبريس، وصف فريق بحثي بقيادة جامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس كيف طوّر نهجًا تجريبيًا لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، ليصبح علاجًا بالخلايا الجذعية المكوّنة للدم يمكن تصنيعه بالمواصفات المطلوبة لتجربة سريرية.
ما فكرة العلاج؟
فقر الدم المنجلي مرض وراثي سببه طفرة في جين يُنتج جزءًا من الهيموغلوبين، وهو البروتين الذي ينقل الأكسجين في كريات الدم الحمراء. تجعل الطفرة الكريات متيبسة ومنجلية الشكل، فيتعطل تدفق الدم ويحدث فقر الدم والألم الشديد وفشل الأعضاء وقصر العمر. يستخدم العلاج التجريبي تقنية كريسبر لتصحيح هذه الطفرة مباشرة في الخلايا الجذعية للمريض نفسه.
ما الذي أظهرته الدراسات؟
في دراسات ما قبل السريرية، أنتجت كريات حمراء نمت في المختبر من خلايا معدَّلة قدرًا أقل من الهيموغلوبين المنجلي مقارنة بخلايا غير معدَّلة. ولم تنخفض نسبة النسخ المصحَّحة من الجين انخفاضًا ملحوظًا بعد زرع خلايا بشرية معدَّلة في فئران وتركها 16 أسبوعًا.
والتحدي الكبير هو الحجم: فتجارب المختبر قد تستخدم بضع مئات الآلاف من الخلايا، بينما يتطلب علاج مريض واحد معالجة وتعديل مئات الملايين منها. وأشار المصدر إلى أن إدارة الغذاء والدواء الأميركية أجازت علاجين جينيين للمرض، لكن هذا العلاج لا يزال تجريبيًا ولم يُختبر بعد على مرضى.
هذه خطوة علمية مبكرة وليست علاجًا متاحًا اليوم. يبقى الاتفاق مع الطبيب المعالج على خطة المتابعة والعلاج الحالية هو الأهم لمرضى فقر الدم المنجلي وأسرهم.
إذا كنت أو أحد أقاربك مصابًا بفقر الدم المنجلي، فناقش مع طبيبك خيارات العلاج المعتمدة المتاحة وأي تجارب سريرية مناسبة.
تنبيه طبي: هذه المعلومات والنصائح للتوعية العامة، ولا تعني أن تعتمدها في حالتك. ارجع إلى طبيبك، أو استشر طبيباً من عندنا.
أُعيدت صياغة هذا الخبر آلياً بالذكاء الاصطناعي اعتماداً على المصادر المذكورة. المحتوى للتثقيف العام ولا يغني عن استشارة الطبيب.
