تقنية جديدة لإصلاح خلل وراثي في الخلايا الجذعية
باحثون دنماركيون صححوا جزءاً من عيب جيني يضعف المناعة في خلايا جذعية أُخذت من مريض، وهي خطوة مبكرة نحو العلاج.
- أُصلح جزء من العيب الجيني في خلايا جذعية أُخذت من مريض.
- ارتفعت نسبة النسخ السليمة من 50% إلى 70% وتحسّن عمل البروتين.
- العلاج لم يصل إلى المرضى بعد، والنتائج أولية.
بحسب جامعة آرهوس في الدنمارك، نجح باحثون في إصلاح جزء من عيب وراثي في الخلايا الجذعية المكوّنة للدم، وهي خلايا أُخذت من مريض يعاني نقصاً في أحد الجينات المهمة للمناعة.
في هذا المرض لا ينتج الجسم ما يكفي من الخلايا المناعية، فيزداد خطر العدوى والأمراض. ويملك المريض نسخة سليمة واحدة من الجين ونسخة معطوبة، أي إن نحو نصف النسخ تعمل بشكل طبيعي منذ البداية.
استخدم الفريق تقنية جديدة تسمى «التحرير الأساسي»، وهي تبني على تقنية «كريسبر» المعروفة لكن بأسلوب مختلف. فبدلاً من قطع الحمض النووي بالكامل، تُدخل قطعة صغيرة صحيحة في موضع الخلل. ويقول الباحثون إن ذلك يجعلها أدق وألطف على الخلايا، ويقلل خطر الآثار الجانبية.
ما الذي تحقق؟
بعد التحرير ارتفعت نسبة النسخ السليمة من 50% إلى 70%، ولوحظ تحسن في عمل البروتين المتأثر بالمرض. ويرى الباحثون أن الهدف لا يتطلب بالضرورة تصحيح كل النسخ. النتائج نُشرت في مجلة «ساينس ترانسليشنال ميديسين».
قال أحد الباحثين إن هذا يقرّب العلماء خطوة من علاج يعالج السبب الجذري للمرض لا نتائجه فقط. لكنها خطوة مبكرة، ولم يتضمن الخبر علاجاً متاحاً للمرضى بعد.
هذه النتائج تمنح أملاً علمياً، لكنها لا تغيّر الرعاية الحالية للمرضى. إذا كان في أسرتك مريض بخلل مناعي وراثي، فاستمر على خطة العلاج مع الطبيب المختص ولا تبحث عن علاجات غير مثبتة.
راجع الطبيب عند تكرار العدوى أو شدتها أو بطء الشفاء منها، وخاصة عند وجود تاريخ عائلي لخلل مناعي.
تنبيه طبي: هذه المعلومات والنصائح للتوعية العامة، ولا تعني أن تعتمدها في حالتك. ارجع إلى طبيبك، أو استشر طبيباً من عندنا.
أُعيدت صياغة هذا الخبر آلياً بالذكاء الاصطناعي اعتماداً على المصادر المذكورة. المحتوى للتثقيف العام ولا يغني عن استشارة الطبيب.
