علاج جيني لخرف الأطفال يصطدم بكلفة تقارب ثلاثة ملايين جنيه
أمّ لطفل في الخامسة مصاب بمتلازمة نادرة تبحث عن تمويل لعلاج أُقرّ حديثاً في الولايات المتحدة.
- أُقرّ في سبتمبر أول علاج جيني لمتلازمة سانفيليبو عند الأطفال في الولايات المتحدة.
- سعره الأميركي 3.95 مليون دولار، ولا يزال تمويله للأسر خارج أميركا غير واضح.
- العلاج قد يؤخر ظهور المرض، لكنه لا يشفي منه.
بحسب هيئة الإذاعة البريطانية، أُقرّ في سبتمبر في الولايات المتحدة أول علاج جيني لمتلازمة سانفيليبو عند الأطفال. وهي مرض عصبي نادر يوصف بأنه «خرف الطفولة» أو «ألزهايمر الطفولة».
قصة تيت
تيت ماكديد طفل من سوانزي في بريطانيا، شُخّصت حالته وعمره أربع سنوات، ويبلغ السادسة هذا الشهر. تقول أمه تامي إنها انتظرت الموافقة على العلاج أشهراً، ثم صدمتها الكلفة. فالسعر الأميركي للعلاج الواحد 3.95 مليون دولار، أي نحو 2.95 مليون جنيه إسترليني.
وأوضحت الشركة المطوِّرة أنه لا يمكنها تقديم رقم واحد لكلفة الرعاية الإجمالية للمرضى من خارج الولايات المتحدة، لأنها تختلف باختلاف حاجة كل مريض والمستشفى المعالج. ويبحث مسؤولو الصحة في ويلز مع نظرائهم الأميركيين مسارات ممكنة لوصول تيت إلى العلاج.
مرض يتقدّم مع الوقت
يسبب المرض فقداناً تدريجياً للقدرات، مثل المشي والأكل، وقد يتقدّم أسرع بعد سن الخامسة. وبحسب جمعية خيرية معنية بهذه الأمراض، يعيش في بريطانيا نحو 140 طفلاً مصاباً. ولا يوجد شفاء للنوع المعني، لكن العلاج الجديد قد يؤخر ظهور المرض ويبقي الطفل نشيطاً مدة أطول.
تُظهر القصة أن الأمراض النادرة تضع الأسر أمام سؤال صعب: كيف يصل العلاج المكلف إلى من يحتاجه خارج بلد الموافقة؟
هذا خبر عن حالة فردية وعن مرض نادر، ولا يغيّر ما يحتاجه معظم الأسر. إذا لاحظت أن طفلك يفقد مهارات اكتسبها سابقاً، فاعرضه على طبيب أطفال أو طبيب أعصاب الأطفال ليقيّمه بدل الانتظار. وإذا شُخّص طفلك بمرض نادر، فاسأل الفريق الطبي عن الجمعيات المتخصصة وسبل الدعم.
راجع الطبيب إذا فقد الطفل مهارات كان قد اكتسبها، مثل المشي أو الأكل.
تنبيه طبي: هذه المعلومات والنصائح للتوعية العامة، ولا تعني أن تعتمدها في حالتك. ارجع إلى طبيبك، أو استشر طبيباً من عندنا.
أُعيدت صياغة هذا الخبر آلياً بالذكاء الاصطناعي اعتماداً على المصادر المذكورة. المحتوى للتثقيف العام ولا يغني عن استشارة الطبيب.
