علاج جيني لمرض كبدي نادر يحافظ على أثره بعد أربع سنوات
نتائج متابعة لثلاثة مرضى بمتلازمة كريغلر-نجار تشير إلى استمرار الفائدة، لكن العدد صغير والدراسة لم تنتهِ بعد.
- ظلت فائدة العلاج الجيني قائمة بعد أربع سنوات لدى ثلاثة مرضى تلقوا الجرعة العلاجية.
- توقف اثنان عن العلاج بالضوء، وقلّ احتياج الثالث إليه.
- العدد صغير جدًا، ولا تزال التجربة مستمرة لتأكيد النتائج.
نشرت مجلة «نيو إنغلاند الطبية» دراسة عن الأثر الطويل لعلاج جيني لمتلازمة كريغلر-نجار، بحسب موقع «ميديكال إكسبرس».
هذه المتلازمة اضطراب كبدي خلقي نادر جدًا، يصيب نحو 500 شخص في أوروبا. سببها نقص إنزيم كبدي يلزم لمعالجة مادة البيليروبين. وتراكم هذه المادة قد يؤدي إلى ضرر عصبي لا يمكن عكسه، وقد يسبب الوفاة في أشد الحالات.
ما الذي وجدته المتابعة؟
حتى الآن يعتمد المرضى على العلاج بالضوء الأزرق لضبط البيليروبين. وزراعة الكبد هي العلاج الشافي الوحيد، لكنها تحمل خطر مضاعفات. أما العلاج الجيني فيهدف إلى استعادة عمل الإنزيم في الكبد.
تابع الفريق بقيادة الطبيب لورينسو دانتيغا في مستشفى بابا جيوفاني الثالث والعشرين في بيرغامو بإيطاليا ثلاثة مرضى تلقوا الجرعة العلاجية. بعد أربع سنوات، تمكن اثنان منهم من التوقف عن العلاج بالضوء، وبقيت استجابة الثالث جزئية، فاحتاج إلى تعرض أقل للضوء. وظل البيليروبين لدى الثلاثة أقل بوضوح من الحد المرتبط بخطر السمّية العصبية.
لاحظ الباحثون أيضًا عودة إنزيم ALT، وهو مؤشر مهم لوظائف الكبد، إلى المستوى الطبيعي بشكل مستمر. وذكروا أن العلاج بالضوء وحده لم يحقق ذلك من قبل. وأتمت إحدى المريضات حملًا دون مضاعفات بعد العلاج وأنجبت طفلًا سليمًا.
تتبع هذه النتائج تجربة المرحلتين الأولى والثانية التي نُشرت عام 2023. وأظهرت تلك التجربة سلامة العلاج وقدرته على تصحيح المرض. أما المرحلة الحاسمة من التجربة فبدأت في يناير 2023، وتهدف إلى تأكيد الأثر الملاحظ.
هذه خطوة مشجعة لمرضى هذه الحالة النادرة وأسرهم، لكنها نتائج مبكرة على عدد قليل من المرضى. ولا ينبغي تغيير أي علاج قائم بناءً على خبر صحفي.
على المرضى وأسرهم مناقشة خيارات العلاج المتاحة مع الطبيب المختص قبل أي تغيير في خطتهم العلاجية.
تنبيه طبي: هذه المعلومات والنصائح للتوعية العامة، ولا تعني أن تعتمدها في حالتك. ارجع إلى طبيبك، أو استشر طبيباً من عندنا.
أُعيدت صياغة هذا الخبر آلياً بالذكاء الاصطناعي اعتماداً على المصادر المذكورة. المحتوى للتثقيف العام ولا يغني عن استشارة الطبيب.
