دواء مرشح يعيد وظيفة خلايا الكلى في نماذج مخبرية لمتلازمة لو
فريق إيطالي يعلن نتائج مبكرة على خلايا ونماذج تجريبية، لكن الدواء لم يُختبر على المرضى بعد.
- متلازمة لو اضطراب وراثي نادر يصيب العينين والجهاز العصبي والكلى.
- دواء مرشح أعاد وظيفة خلايا الكلى في نماذج تجريبية، منها عضيات الكلى والحيوانات.
- لم تبدأ التجارب على البشر بعد، فلا يمكن اعتباره علاجًا متاحًا.
أعلن باحثون إيطاليون نتائج دراسة نُشرت في مجلة علمية متخصصة عن متلازمة لو، وهي اضطراب وراثي نادر يصيب العينين والجهاز العصبي والكلى. قاد الفريق أنتونيلا دي ماتيس من معهد تيليثون للوراثة والطب في بوتسوولي وجامعة نابولي فيديريكو الثاني.
ما سبب المشكلة؟
بحسب الدراسة، تنتج المتلازمة عن طفرات في جين يصنع إنزيمًا يشارك في معالجة نوع من الدهون داخل الخلية. وحين يختل الجين تتراكم دهون معينة في أجزاء من الخلية لا يوجد فيها منها عادة إلا القليل. هذا الخلل يعطل إعادة تدوير مستقبلات مهمة، منها مستقبل ضروري لإعادة امتصاص البروتين في الكلى.
ماذا فعل الباحثون؟
استخدم الفريق منصة فحص في المعهد لتحليل أكثر من 1200 مادة نشطة دوائيًا. ثم جمع بين علم الخلية وفحص الأدوية وعضيات الكلى والنماذج الحيوانية، وتوصل إلى دواء مرشح. يقول الباحثون إن هذا الدواء أعاد وظيفة خلايا الكلى في عدة نماذج تجريبية، وإن آلية جديدة تصحح العيب الخلوي الرئيسي المسؤول عن مرض الكلى في المتلازمة.
إلى أين الطريق؟
النتائج ما زالت مخبرية وحيوانية، ولا تثبت أن الدواء آمن أو فعال لدى البشر. وبحسب المصدر، يقترب الدواء من مرحلة التقييم السريري على الإنسان، وهي الخطوة التي ستجيب عن هذه الأسئلة.
هذه النتائج بارقة أمل علمية لا علاج جاهز. على أسر المصابين بالمتلازمة متابعة خطة العلاج مع الأطباء المختصين، وعدم تغيير أي دواء بناءً على هذا الخبر.
إذا كان في العائلة مصاب بالمتلازمة، فاسأل طبيبه المختص عن التجارب السريرية المتاحة.
تنبيه طبي: هذه المعلومات والنصائح للتوعية العامة، ولا تعني أن تعتمدها في حالتك. ارجع إلى طبيبك، أو استشر طبيباً من عندنا.
أُعيدت صياغة هذا الخبر آلياً بالذكاء الاصطناعي اعتماداً على المصادر المذكورة. المحتوى للتثقيف العام ولا يغني عن استشارة الطبيب.
