أول تصحيح جيني لمرض وراثي يصيب الرئة والكبد
فريق ألماني صيني عالج سبعة مرضى بتعديل خطأ وراثي في خلايا الكبد، والنتائج الأولية تخص السلامة والفعالية.
- فريق ألماني صيني صحّح الخلل الوراثي لدى سبعة مرضى بنقص ألفا-1 أنتيتريبسين.
- النتائج أولية وتخص السلامة والفعالية، وليست علاجاً متاحاً بعد.
- المرض يصيب الرئتين والكبد، ولا يوجد له علاج شافٍ حتى الآن.
أعلن فريق من كلية هانوفر الطبية في ألمانيا بالتعاون مع مستشفى رنجي في شنغهاي أنه صحّح لأول مرة الخلل الوراثي المسبب لنقص ألفا-1 أنتيتريبسين، وعالج به سبعة مرضى. ونشرت «مجلة علم الكبد» النتائج الأولية عن السلامة والفعالية. هذا ما أورده موقع «ميديكال إكسپرس».
ما هذا المرض؟
هو اضطراب استقلابي خلقي. يسبب خلل وراثي إنتاج بروتين واقٍ بشكل خاطئ، فيتضرر الرئتان والكبد. وقد يؤدي ذلك إلى انتفاخ الرئة وتليّف الكبد أو تشمعه. وفي الحالات الشديدة قد تكون زراعة عضو الملاذ الأخير. وبحسب المصدر، لا يوجد حتى الآن علاج شافٍ.
كيف جرى التصحيح؟
استخدم الباحثون تقنية «مقصات الجينات» مع أداة حيوية أخرى لتعديل لبنة صغيرة معيبة في المادة الوراثية داخل خلايا الكبد المنتجة للبروتين. وتسمى هذه الطريقة «تحرير القواعد». وهي تعالج الطفرة نفسها، بدل إدخال نسخة سليمة من الجين كما في علاجات جينية كثيرة.
خطوة أولى لا علاج متاحاً بعد
التجربة شملت سبعة مرضى فقط، والنتائج أولية. لذلك لا يمكن اعتبارها علاجاً معتمداً، ولا تزال هناك حاجة إلى دراسات أوسع لتأكيد السلامة والفعالية.
هذه الدراسة تبعث على الأمل، لكنها لا تغيّر خطة علاج أحد اليوم. إذا كنت أو أحد أقاربك تعاني من هذا المرض، فاستمر على متابعتك الطبية. واسأل طبيبك عن أي تجارب سريرية أو تطورات جديدة.
استشر طبيبك إذا كان لديك تاريخ عائلي لأمراض الرئة أو الكبد الوراثية، أو إذا شُخّصت بهذا المرض.
تنبيه طبي: هذه المعلومات والنصائح للتوعية العامة، ولا تعني أن تعتمدها في حالتك. ارجع إلى طبيبك، أو استشر طبيباً من عندنا.
أُعيدت صياغة هذا الخبر آلياً بالذكاء الاصطناعي اعتماداً على المصادر المذكورة. المحتوى للتثقيف العام ولا يغني عن استشارة الطبيب.
