علاج تجريبي يخفض بروتيناً ضاراً في مرض دماغي وراثي نادر
باحثون ألمان اختبروا في خلايا عصبية بشرية مزروعة بالمختبر أدوية مصممة لخفض بروتين مسبب لمرض الترنح المخيخي الوراثي.
- النتائج مخبرية على خلايا عصبية بشرية، ولم تُختبر على مرضى بعد.
- الأدوية التجريبية تستهدف خفض البروتين الضار مع الإبقاء على السليم قدر الإمكان.
- يأمل الباحثون أن يمهد ذلك لعلاج يخفف الأعراض ويبطئ المرض.
بحسب موقع «ميديكال إكسبريس»، طوّر باحثون من جامعة توبنغن ومعهد هيرتي لأبحاث الدماغ السريرية، بمشاركة خبراء من بون ولندن والبرتغال، نهجاً جديداً لعلاج مرض نادر هو الترنح المخيخي من النوع الثالث. ويعرف أيضاً بمرض «ماشادو جوزيف». ونُشرت النتائج في مجلة علمية محكّمة.
المرض وراثي حاد في الدماغ، وقد يسبب صعوبة في المشي والكلام وحركة العينين وأعراضاً أخرى.
كيف يعمل النهج الجديد؟
يرتبط المرض ببروتين ضار يسمى أتاكسين-3، ينتج عن تكرار مفرط لمقطع من الحمض النووي. وفي الغالب تحمل إحدى نسختي الجين هذا الخلل فقط، بينما تواصل النسخة الأخرى إنتاج بروتين سليم له وظائف مهمة في الخلية.
صمم الفريق أدوية مخصصة ترتبط بالحمض النووي الريبي الرسول الخاص بالنسخة المريضة، فيتحلل، ويقل إنتاج البروتين الضار. ويقول الباحث الرئيس إن الفرق عن المحاولات السابقة أنها كانت تصيب البروتين السليم أيضاً، أما هذا النهج فيسعى إلى الإبقاء عليه.
تمت التجربة في خلايا عصبية بشرية مزروعة في المختبر فقط. يرى الباحثون أنها قد تمهد لعلاج يخفف الأعراض ويبطئ تقدم المرض، لكن لم يثبت ذلك بعد لدى المرضى.
هذا خبر مشجع للأسر المتأثرة بالأمراض الوراثية النادرة، لكنه خطوة أولى وليس علاجاً متاحاً. تابع أخبار التجارب السريرية عبر طبيبك المختص، وتجنب أي منتجات تُروَّج على أنها علاج لهذا المرض.
راجع طبيباً مختصاً بالأعصاب إذا ظهرت صعوبات مستمرة في المشي أو الكلام أو حركة العينين، خاصة مع وجود تاريخ عائلي لمرض وراثي دماغي.
تنبيه طبي: هذه المعلومات والنصائح للتوعية العامة، ولا تعني أن تعتمدها في حالتك. ارجع إلى طبيبك، أو استشر طبيباً من عندنا.
أُعيدت صياغة هذا الخبر آلياً بالذكاء الاصطناعي اعتماداً على المصادر المذكورة. المحتوى للتثقيف العام ولا يغني عن استشارة الطبيب.
